人类遗传学系

Emory的银河国际GalaxyC历史

当Emory的银河国际Galaxy和过氧化物疾病疾病中心成立时,I型Gaucher病是第一个也是唯一可以通过酶替代疗法(ERT)有效治疗的遗传疾病。。

从那以后,治疗已在临床上提供:

  • Cystinosis
  • 法布里病
  • Gaucher病
  • 银河国际Galaxy酸脂肪酶缺乏症(也称为LAL-D,Wolman病或LAL缺乏症)
  • I型粘粘性含糖(也称为Hurler,Hurler-Scheie或Scheie综合症)
  • II型粘二糖(也称为猎人综合症)
  • 粘多糖含量IVA(也称为Morquio综合征A型)
  • Mucopolysaccharidosis VI(也称为Maroteaux-Lamy)
  • 粘膜糖含量VII(也称为狡猾综合症)
  • 婴儿晚期神经蛋白脂肪促脂肪肌舒尼型2型(也称为Batten病或Jansky-Bielschowsky病)
  • 庞贝银河国际Galaxy(也称为酸麦芽糖酶缺乏症或糖原储存银河国际GalaxyII型)
  • Zellweger谱系障碍(肝病症状)

各种治疗方案,包括伴侣疗法,酶替代疗法和底物抑制疗法目前正在开发许多银河国际GalaxyS。

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